اميدي تازه در درمان نابينايي مادرزادي

[poune]

محققان انگليسي براي نخستين بار از ژن درماني براي درمان يك بيماري نابينايي غيرقابل درمان در بيمارستاني در آكسفورد استفاده كردند.

در صورت پيشرفت موفق اين درمان، مي‌تواند به عنوان تنها درمان بيماري «كورودرميا» محسوب شود.

اين بيماري نوع پيشرقته يك نوع كوري ژنتيكي بوده كه از زمان كودكي آغاز شده و طبق برآوردهاي دانشمندان، حدود 100 هزار تن در جهان به آن مبتلا هستند.

به گفته پرفسور رابرت مك‌لارن از دانشگاه آكسفورد كه سرپرستي اين درمان آزمايشي را بر عهده دارد، اين بيماري از زمان تشخيص در 100 سال پيش به عنوان يك گونه غير قابل درمان نابينايي معرفي شده است.

اكنون اين ژن درماني براي اولين بار براي درمان اين بيماري لاعلاج استفاده شده كه به گفته مك‌لارن اين اولين بار است كه ژن درماني بطور مستقيم بر روي سلولهاي حساس به نور شبكيه به كار برده شده است.

جاناتان ويات يك وكيل دعاوي 63 ساله از بريستول كه تحت اين عمل جراحي در بيمارستان چشم آكسفورد در مركز جان رادكليف قرار گرفته يكي از 12 داوطلبي بوده كه در اين درمان آزمايشي ژن درماني شركت كرده‌اند.

ويات در اواخر دوره نوجواني به كورودرميا مبتلا شده و از آن پس با فقدان پيش‌رونده بينايي روبرو شد. وي اكنون به جز يك ناحيه كوچك با قطر چند درجه‌ در مركز قوه بينايي، كاملا نابينا شده است.

كورودرميا يك بيماري ژنتيكي است كه به انحطاط پيش‌رونده شبكيه چشم منجر مي‌شود. اين بيماري عموما مردان را تحت تاثير قرار داده و تاكنون درماني براي آن ارائه نشده است. اين بيماري معمولا در كودكي تشخيص داده شده و در مردان پيش از سن چهل سالگي به نابينايي منجر مي‌شود. كورودرميا در اثر نقص ژن REP1 در كروموزم‌هاي ايكس اتفاق مي‌افتد.

اين ژن درماني بديع كه توسط پرفسور مك‌لارن با همكاري پرفسور ميگوئل سيبرا در امپريال كالج لندن ابداع شده به ارائه ژن گمشده در افراد دچار كرودرميا مي پردازد تا روند زوال منجر به نابينايي كامل را متوقف كند.

اين درمان از يك ويروس به عنوان يك خودروي حامل عمل مي‌كند كه به انتقال دي‌ان‌اي حاوي ژن گمشده در بخش راست چشم مي‌پردازد. اين ويروس براي تاثير گذاشتن بر سلولهاي حساس به نور شبكيه موسوم به گيرنده‌هاي نوري مهندسي شده است. ژن مذكور در اين سلولها فعال مي‌شود.

اين ژن درماني خاص مي‌تواند به ارائه يك درمان دائمي براي اين بيماري بپردازد چرا كه اين ژن به طور نامحدودي در سلولهاي شبكيه باقي خواهد ماند.

اين درمان آزمايشي بر روي 12 داوطلب انجام شده كه طي آن بر روي يكي از چشمان آنها ژن درماني صورت مي‌گيرد. از چشم ديگر به عنوان يك عامل كنترل براي ارزيابي تاثيرات درماني استفاده مي‌شود.

طبق برآورد محققان، تاثير متوقف كننده اين درمان بر روي زوال شبكيه پس از دو سال معلوم خواهد شد.


منبع: سایت کنجکاو